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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】根據(jù)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)網(wǎng)站顯示，9月共計(jì)有10款新藥納入突破性治療品種，來(lái)自百利天恒、天境生物、海思科等多家藥企。
 

　　其中百利天恒自主研發(fā)的創(chuàng)新生物藥注射用BL-B01D1被CDE納入突破性治療品種名單，適應(yīng)癥包括EGFR敏感突變及EGFR野生型非小細(xì)胞肺癌患者。資料顯示，BL-B01D1是靶向EGFR×HER3的雙抗ADC，正在中國(guó)和美國(guó)進(jìn)行超過(guò)20項(xiàng)多種腫瘤類型的臨床試驗(yàn)，包括多個(gè)III期和II期試驗(yàn)。
 

　　天境生物納入突破性治療品種為普那利單抗注射液，擬定適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)難治性風(fēng)濕性疾病相關(guān)噬血細(xì)胞性淋巴組織細(xì)胞增多癥(R/R MAS)。資料顯示，普那利單抗(TJM2)為天境生物自主開發(fā)的抗人粒細(xì)胞巨噬細(xì)胞集落刺激因子(GM-CSF)的中和抗體。普那利單抗具有高親和力，可特異性結(jié)合GM-CSF，并能阻斷GM-CSF與其受體結(jié)合，從而阻斷下游的信號(hào)傳導(dǎo)和靶細(xì)胞激活。因此，它可以有效地抑制巨噬細(xì)胞、中性粒細(xì)胞和樹突細(xì)胞介導(dǎo)的炎癥反應(yīng)，從而減少組織炎癥和損傷。
 

　　海思科1類新藥HSK31858片被納入突破性治療品種，用于非囊性纖維化支氣管擴(kuò)張。資料顯示，HSK31858是由海思科開發(fā)的一款口服、強(qiáng)效和高選擇性的DPP1抑制劑，主要用于治療非囊性纖維化支氣管擴(kuò)張癥(NCFBE)，可通過(guò)抑制嗜中性粒細(xì)胞NSP酶的活化，來(lái)抑制嗜中性粒細(xì)胞的活化和向循環(huán)系統(tǒng)的釋放。目前已經(jīng)完成在非囊性纖維化支氣管擴(kuò)張患者中的II期臨床研究，研究達(dá)到預(yù)設(shè)終點(diǎn)，即將進(jìn)入III期關(guān)鍵性臨床研究階段。
 

　　根據(jù)CDE公示：贊榮醫(yī)藥申報(bào)的ZN-A-1041腸溶膠囊納入突破性療法，用于聯(lián)合卡培他濱和曲妥珠單抗治療既往接受過(guò)含曲妥珠單抗治療進(jìn)展的人表皮生長(zhǎng)因子受體2陽(yáng)性(HER2陽(yáng)性)晚期腦轉(zhuǎn)移乳腺癌患者。
 

　　智康弘義SC0062膠囊被CDE納入突破性治療品種名單，用于治療伴有蛋白尿的IgA腎病。此次SC0062獲得CDE授予突破性治療品種的認(rèn)定是基于一項(xiàng)名為2-SUCCEED的臨床II期試驗(yàn)中IgA腎病隊(duì)列的優(yōu)異結(jié)果，臨床數(shù)據(jù)顯示SC0062與安慰劑組相比能夠顯著降低蛋白尿，且在不同劑量組間呈現(xiàn)出明確的量效關(guān)系，結(jié)果具有顯著的臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。
 

　　恒瑞醫(yī)藥子公司北京盛迪醫(yī)藥有限公司和蘇州盛迪亞生物醫(yī)藥有限公司的SHR-1918注射液被CDE納入突破性治療品種公示名單。SHR-1918注射液擬用于治療純合子家族性高膽固醇血癥。
 

　　武田 TAK-861片被CDE納入突破性治療品種，針對(duì)適應(yīng)癥為發(fā)作性睡病1型(NT1)。TAK-861是一種口服食欲素受體2(OX2R)激動(dòng)劑，其旨在通過(guò)選擇性刺激食欲素受體來(lái)解決NT1中的食欲素缺乏問(wèn)題。激活食欲肽2受體的激動(dòng)劑可能替代內(nèi)源性食欲肽，激活促進(jìn)清醒的信號(hào)通路。
 

　　信諾維XNW5004片獲得突破性治療藥物品種認(rèn)定，用于治療復(fù)發(fā)或難治性外周 T 細(xì)胞淋巴瘤(PTCL)。資料顯示，XNW5004 是信諾維自主研發(fā)的一種特異的，靶向 EZH2 的底物競(jìng)爭(zhēng)性的小分子藥物。已有臨床試驗(yàn)證實(shí)該類藥物在淋巴瘤領(lǐng)域有良好的抗腫瘤療效，可為淋巴瘤患者提供一種新的治療方式。
 

　　葛蘭素史克(GSK)的Belantamab mafodotin納入突破性療法，用于聯(lián)合硼替佐米和地塞米松治療既往接受過(guò)至少一種治療的多發(fā)性骨髓瘤成年患者。
 

　　中國(guó)生物旗下中生復(fù)諾健提交的溶瘤病毒VG161突破性治療藥物申請(qǐng)通過(guò)CDE評(píng)審，正式納入突破性治療品種名單，用于治療經(jīng)標(biāo)準(zhǔn)治療失敗的晚期肝細(xì)胞癌(HCC)患者，成為該疾病領(lǐng)域上獲得CDE突破性治療認(rèn)定的溶瘤病毒產(chǎn)品。納入突破性治療后，VG161的臨床研究、審評(píng)、產(chǎn)品上市進(jìn)程等將進(jìn)一步提速，有望盡早為國(guó)內(nèi)晚期肝細(xì)胞癌患者提供治療新選擇。
 

　　據(jù)了解，突破性治療藥物是指用于防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病，且尚無(wú)有效防治手段，或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的創(chuàng)新藥或改良型藥物。對(duì)納入突破性治療藥物的創(chuàng)新藥，CDE 將優(yōu)先配置資源，新藥上市時(shí)間將大大縮短。
 

　　自2020年7月，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心設(shè)置突破性治療品種名單以來(lái)，納入突破性療法的藥品數(shù)量逐年增加，2023年共計(jì)69個(gè)新藥受理號(hào)被納入，2024年獲批的數(shù)量即將超越去年，再創(chuàng)新高。截至目前，今年共有66個(gè)新藥受理號(hào)被納入突破性治療品種名單。
 

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