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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】隨著突破性治療藥物工作程序的實(shí)施，越來越多的新藥得到了監(jiān)管部門的認(rèn)定和鼓勵(lì)。而通過加快新藥研發(fā)進(jìn)程和縮短上市時(shí)間，這些創(chuàng)新藥物有望更早應(yīng)用于臨床。
 

　　根據(jù)梳理，8月，多個(gè)創(chuàng)新藥擬納入或被納入突破性治療藥物。
 

　　其中根據(jù)8月30日CDE網(wǎng)站消息，上海天澤云泰生物醫(yī)藥有限公司聯(lián)合申請(qǐng)的藥品“VGR-R01”，經(jīng)審核，同意納入突破性治療藥物程序，用于治療結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性(BCD)，公示截止日期2024年8月30日。
 

　　資料顯示，VGR-R01是一款基因治療產(chǎn)品。在用藥方式上，這款基因治療通過視網(wǎng)膜下腔注射給藥，且只需要注射一次就有望起到相應(yīng)的長期療效。今年5月，天澤云泰生物公布了VGR-R01治療結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性的臨床1/2期研究的積極結(jié)果。這一研究正是此次擬納入突破性治療品種的適應(yīng)癥。
 

　　據(jù)悉，BCD是一類會(huì)對(duì)視力健康造成嚴(yán)重危害的單基因遺傳病，以患者眼底的大量黃白色閃亮結(jié)晶沉積為代表性特征。如果不進(jìn)行干預(yù)，隨著時(shí)間推移，外周視野和中心敏銳度的喪失會(huì)逐步導(dǎo)致大多數(shù)患者的法定失明(致盲)。目前，針對(duì)BCD的治療藥物主要集中在基因療法領(lǐng)域，其中，VGR-R01和ZVS101e是進(jìn)展較快的兩款藥物，有望在未來成為BCD的有效治療手段。
 

　　8月，智翔金泰也曾公告，公司自主研發(fā)的雙特異性抗體藥物GR1803注射液被納入CDE突破性治療品種名單，適應(yīng)癥為既往至少接受過3線治療的復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤。
 

　　資料顯示，GR1803注射液是一款由公司自主研發(fā)的雙特異性抗體藥物，作用靶點(diǎn)為BCMA和CD3，注冊(cè)分類為治療用生物制品1類。GR1803注射液是基于共同輕鏈構(gòu)建的雙特異性抗體分子，其結(jié)構(gòu)與正常的單抗分子結(jié)構(gòu)高度類似，不僅便于其制備工藝的開發(fā)，而且減少了因結(jié)構(gòu)差異而導(dǎo)致免疫原性的可能性。GR1803注射液能夠同時(shí)結(jié)合抗原BCMA和CD3，其結(jié)合BCMA的親和力(10-10M)較結(jié)合CD3的親和力(10-8M)高兩個(gè)數(shù)量級(jí)。當(dāng)前，GR1803注射液處于II期臨床試驗(yàn)階段。
 

　　邁威生物8月也發(fā)布公告稱，其自主研發(fā)的創(chuàng)新藥9MW2821被國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心納入突破性治療品種名單，用于治療既往鉑類化療和PD-(L)1抑制劑治療失敗的局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌。
 

　　資料顯示，9MW2821為邁威生物靶向Nectin-4的定點(diǎn)偶聯(lián)ADC新藥，為邁威生物利用ADC藥物開發(fā)平臺(tái)開發(fā)的創(chuàng)新品種，通過具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的偶聯(lián)技術(shù)連接子及優(yōu)化的ADC偶聯(lián)工藝，實(shí)現(xiàn)抗體的定點(diǎn)修飾。
 

　　此外，勃林格殷格翰8月也宣布，選擇性her2酪氨酸激酶抑制劑(tki)zongertinib (bi 1810631)獲得CDE突破性治療認(rèn)定，擬用于治療攜帶人表皮生長因子受體-2(her2)突變既往接受過全身治療的晚期、不可切除或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌(nsclc)成人患者。
 

　　資料顯示，zongertinib是勃林格殷格翰在研的一種共價(jià)結(jié)合、口服有效的選擇性her2小分子抑制劑，與野生型和突變型her2受體共價(jià)結(jié)合，同時(shí)保留野生型egfr信號(hào)傳導(dǎo)，在保證療效的基礎(chǔ)上，兼顧耐受性及安全性。從目前披露的數(shù)據(jù)上來看，zongertinib在her2突變的nsclc患者中表現(xiàn)出卓越的療效數(shù)據(jù)，且耐受性良好。
 

　　隨著突破性治療藥物工作程序的實(shí)施，越來越多的新藥得到了監(jiān)管部門的認(rèn)定和鼓勵(lì)。有數(shù)據(jù)顯示，今年上半年(截至6月21日)有39款新藥通過公示正式被納入了突破性治療藥物的名單。這些藥物多分布在癌癥治療領(lǐng)域，其中，用于治療肺癌、乳腺癌和結(jié)腸癌/結(jié)直腸癌的項(xiàng)目數(shù)量居多。
 

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