資訊中心

　　【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】近期以來，國(guó)內(nèi)有多款藥物被國(guó)家藥品監(jiān)督 管理局藥品審評(píng)中心擬納入突破性治療品種，涉及武田、恒瑞等藥企。
 

　　SHR-1918注射液
 

　　9月9日消息，恒瑞醫(yī)藥傳來捷報(bào)：近日，公司子公司北京盛迪醫(yī) 藥有限公司和蘇州盛迪亞生物醫(yī)藥有限公司的SHR-1918注射液被國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心納入擬突破性治療品種公示名單。
 

　　公告介紹，SHR-1918注射液擬定適應(yīng)癥(或功能主治)：用于治療純合子家族性高膽固醇血癥。
 

　　純合子家族性高膽固醇血癥(HoFH)是一種罕見且嚴(yán)重的遺傳性疾病，患 者由于低密度脂蛋白膽固醇受體(LDLR)的缺陷或缺失，導(dǎo)致低密度脂蛋白膽 固醇(LDL-C)在血液中積累，從而增加心臟病和卒中的風(fēng)險(xiǎn)。盡管目前臨床已 有一些治療方法，但許多患者仍然難以達(dá)到理想的血脂控制水平。
 

　　SHR-1918注射液是恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的血管生成素樣蛋白3(ANGPTL3)單克隆 抗體，通過抑制ANGPTL3的活性，從而降低血清中的甘油三酯(TG)和LDL-C平。經(jīng)查詢，全球范圍內(nèi)同靶點(diǎn)藥物有再生元公司的EVKEEZA®(evinacumabdgnb)獲批上市，該產(chǎn)品2023年全球銷售額約為8,100萬(wàn)美元。截至目前，SHR1918注射液相關(guān)項(xiàng)目累計(jì)已投入研發(fā)費(fèi)用約1.2億元。
 

　　按照相關(guān)規(guī)定，藥審中心對(duì)納入突破性治療藥物程序的 藥物優(yōu)先配置資源進(jìn)行溝通交流，加強(qiáng)指導(dǎo)并促進(jìn)藥物研發(fā)。
 

　　不過恒瑞也表示，藥品研發(fā)容易受 到技術(shù)、審批、政策等多方面因素的影響，審評(píng)政策及未來藥品市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)形勢(shì) 等存在諸多不確定性風(fēng)險(xiǎn)，上述產(chǎn)品存在突破性治療藥物程序公示期被提出異 議的風(fēng)險(xiǎn)。敬請(qǐng)廣大投資者謹(jǐn)慎決策，注意防范投資風(fēng)險(xiǎn)。
 

　　TAK-861
 

　　9月6日，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心網(wǎng)站公示，武田(Takeda)TAK-861片擬納入突破性治療品種，針對(duì)適應(yīng)癥為發(fā)作性睡病1型(NT1)。TAK-861是一種口服食欲素受體2(OX2R)激動(dòng)劑。
 

　　NT1是一種慢性、罕見的中樞神經(jīng)系統(tǒng)過度嗜睡障礙，由于食欲素神經(jīng)元的大量喪失，導(dǎo)致大腦和腦脊液中食欲素神經(jīng)肽水平低下。NT1患者會(huì)出現(xiàn)過度白天嗜睡(EDS)、猝倒、夜間睡眠中斷、入睡和醒來時(shí)的幻覺等癥狀。這些衰弱癥狀顯著降低生活質(zhì)量，并嚴(yán)重影響患者工作、生活和人際關(guān)系。
 

　　TAK-861旨在通過選擇性刺激食欲素受體來解決NT1中的食欲素缺乏問題。激活食欲肽2受體的激動(dòng)劑可能替代內(nèi)源性食欲肽，激活促進(jìn)清醒的信號(hào)通路。
 

　　此前的6月，武田宣布TAK-861在治療1型發(fā)作性睡病的2b期臨床試驗(yàn)中獲得的積極結(jié)果。2b期試驗(yàn)的主要終點(diǎn)顯示，在維持清醒測(cè)試(MWT)中，所有劑量組與安慰劑組相比，在推遲睡眠發(fā)生指標(biāo)上均表現(xiàn)出統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著和具有臨床意義的改善(p≤0.001)。改善在8周內(nèi)持續(xù)保持。據(jù)悉，該2b期數(shù)據(jù)也支持了日前美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予TAK-861治療NT1中過度白天嗜睡的突破性療法認(rèn)定。
 

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對(duì)任何人的投資建議。