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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】根據(jù)PDUFA的預(yù)期目標(biāo)日期，預(yù)計(jì)今年11月，美國FDA將對6款創(chuàng)新藥物的批準(zhǔn)做出監(jiān)管決定，涉及適應(yīng)癥包括非小細(xì)胞肺癌、B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病、半乳糖血癥等。
 

　　其中，2024年5月6日，Merus宣布FDA已經(jīng)受理Zenocutuzumab的上市申請，并獲得優(yōu)先審評資格，用于治療NRG1+非小細(xì)胞肺癌和胰腺癌。
 

　　資料顯示，Zenocutuzumab是一種靶向HER2和HER3的雙特異性抗體，通過與HER2獨(dú)特地結(jié)合并有效阻止HER3與NRG1或NRG1融合蛋白的相互作用，顯示出對NRG1+癌癥的潛在療效。臨床前研究表明，zenocutuzumab能強(qiáng)有力地抑制HER2/HER3異源二聚體的形成，從而抑制致癌信號通路，阻止腫瘤細(xì)胞增殖并阻斷腫瘤細(xì)胞存活。臨床研究顯示，它在多種NRG1+癌癥類型中具有抗腫瘤活性。根據(jù)近期發(fā)布的1/2期臨床試驗(yàn)的中期數(shù)據(jù)，zenocutuzumab在治療晚期NRG1+非小細(xì)胞肺癌和胰腺導(dǎo)管腺癌(PDAC)時表現(xiàn)出持久療效。
 

　　研究顯示，Zenocutuzumab對于NRG1+非小細(xì)胞肺癌，ORR為37.2%，CRB為61.5%，mDOR為14.9個月，起效平均時間為1.8個月。對于NRG1+胰腺癌，ORR為42.4%，CBR為72.7%，mDOR為9.1個月，起效平均時間為1.8個月。
 

　　PTC Therapeutics, Inc.的eladocagene exuparvovec是一種用于治療AADC缺乏癥的一次性基因替代療法。它是一種基于重組腺相關(guān)病毒血清型2 (AAV2) 的基因療法，包含人類DDC基因。它旨在糾正潛在的遺傳缺陷，通過將功能性DDC基因直接遞送到殼核中，增加AADC酶并恢復(fù)多巴胺的產(chǎn)生，擬治療芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏癥(AADCD)。
 

　　據(jù)悉，2022年，eladocagene exuparvovec獲得歐盟委員會批準(zhǔn)上市，成為直接注入大腦的頭款獲批基因療法，也是改變AADCD疾病進(jìn)程的獲批療法。
 

　　Autolus Therapeutics在1月宣布，美國FDA已經(jīng)接受了其為CAR-T療法obecabtagene autoleucel(obe-cel)遞交的生物制品許可申請(BLA)，用于治療復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)成人患者。FDA預(yù)計(jì)在今年11月16日之前給出審評結(jié)果。
 

　　資料顯示，Obe-cel是一款靶向CD19抗原的自體CAR-T細(xì)胞療法。它旨在克服當(dāng)前CAR-T細(xì)胞療法在臨床活性和安全性方面的局限性。它的獨(dú)特之處在于，設(shè)計(jì)的嵌合抗原受體在與CD19結(jié)合后具有較快的解離速度(fast off-rate)，從而能夠盡量減少T細(xì)胞的過度激活，在降低毒副作用的同時，不易發(fā)生T細(xì)胞耗竭，提高CAR-T療法的持久性。
 

　　2024年2月，govorestat治療半乳糖血癥的NDA獲得了FDA受理，并獲得了優(yōu)先審評。資料顯示，Govorestat是一種具有中樞神經(jīng)系統(tǒng)滲透性的醛糖還原酶抑制劑(ARI)，被開發(fā)用于治療多種罕見的神經(jīng)系統(tǒng)疾病，包括半乳糖血癥、山梨醇脫氫酶缺乏癥(SORD)和磷酸甘露糖變位酶2-先天性糖基化障礙(PMM2-CDG)。半乳糖血癥是Govorestat首發(fā)適應(yīng)癥。如果Govorestat獲得批準(zhǔn)，將成為頭個用于治療半乳糖血癥的藥物。
 

　　BridgeBio的Acoramidis是下一代口服轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白穩(wěn)定劑，能夠與TTR四聚體結(jié)合，在T119M突變位點(diǎn)形成強(qiáng)分子鍵，使TTR更加穩(wěn)定，防止其因解離為單體后發(fā)生異常折疊而進(jìn)一步導(dǎo)致沉積。Acoramidis是BridgeBio的核心管線，其用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病(ATTR-CM)的NDA申請已被FDA受理，PDUFA日期為2024年11月29日。
 

　　據(jù)悉，2023年7月，BridgeBio公布了Acoramidis的III期臨床ATTRibute-CM 研究試驗(yàn)數(shù)據(jù)。試驗(yàn)結(jié)果顯示相比于安慰劑組，Acoramidis可以顯著降低ATTR-CM患者的全因死亡率和心血管相關(guān)住院風(fēng)險(xiǎn)，且可以提高患者 6 分鐘步行距離和生活質(zhì)量，達(dá)到主要終點(diǎn)，且p值小于0.0001，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。
 

　　Jazz Pharmaceuticals、Zymeworks的Zanidatamab是一種具有新作用機(jī)制的HER2靶向在研雙特異性抗體，可靶向HER2蛋白上兩個不重復(fù)的抗原表位，擬適應(yīng)癥為經(jīng)治、不可切除、局部晚期或轉(zhuǎn)移性HER2陽性膽道癌(BTC)。據(jù)悉，Zanidatamab與HER2的結(jié)合可以阻斷其信號傳遞、促進(jìn)HER2自細(xì)胞表面移除，并已顯示在幾種表達(dá)HER2的癌癥中具抗腫瘤活性，無論是作為單藥還是與化療或其他藥物聯(lián)合使用。
 

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